Investigadores en España han logrado reducir la expresión cromosómica del gen mutante implicado en la enfermedad de Huntington y retardar su avance en ratones, según informa la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS). El equipo está dirigido por Mark Isalan, del Centro de Regulación Genómica (CRG).

La enfermedad de Huntington es un mal neurodegenerativo hereditario que se suele manifestar en la madurez y que provoca la descoordinación de los movimientos corporales y el deterioro cognitivo. Aunque hay estudios prometedores, actualmente no existe cura, solo tratamientos paliativos del dolor y las molestias, y los pacientes de Huntington mueren alrededor de quince años después de la aparición de los primeros síntomas.

A diferencia de otras enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y el Parkinson, se sabe que un solo gen es el causante de la enfermedad de Huntington. Por eso, el desarrollo de una terapia basada en la inhibición del gen causante de esta dolencia abre las puertas a una nueva vía de investigación para el desarrollo de un tratamiento terapéutico.

Los investigadores del CRG han conseguido reducir la producción de la proteína hungtingtina, implicada en el proceso. Al aplicar este tratamiento a un modelo de ratón transgénico que sufre la enfermedad, observaron un retraso en la aparición de los síntomas.

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