Los ratones enfermos experimentaron un crecimiento del 31%. Imagen: Jesús Pintor.
Un fármaco experimental derivado de la Vitamina B6 (denominado de forma abreviada PPADS) ha conseguido que ratones afectados por la acondroplasia (enanismo) crezcan un 31 %, alcanzando un tamaño de cinco centímetros al mes de edad, solo un 15 % menos de lo que mide un ratón adulto normal.
Los resultados de este el proyecto experimental, denominado Nezumi PASO y dirigido por el catedrático de Bioquímica de la Universidad Complutense de Madrid, Jesús Pintor, acercan las posibilidades de explotar y comercializar, en un periodo razonable de tiempo, un tratamiento para esta enfermedad del crecimiento.
En la actualidad no existe ninguno, “aunque se están comenzando ensayos clínicos con una molécula llamada Promabín”, subraya el investigador gallego.
El optimismo del grupo de investigación radica en que el experimento financiado por la Fundación MAGAR y la Fundación Areces presenta sustantivas novedades sobre otros realizados sobre esta enfermedad. La más significativa es que se ha trabajado directamente con ratones a los que se les ha insertado el gen humano que provoca la acondroplasia, “lo que sugiere que podría tener buenos resultados en humanos”.
La segunda, y no menos importante, es que se trata de un método de muy sencilla aplicación y que no requiere técnicas sofisticadas, tan sólo la administración de una inyección subcutánea.
Los resultados de este el proyecto experimental, denominado Nezumi PASO y dirigido por el catedrático de Bioquímica de la Universidad Complutense de Madrid, Jesús Pintor, acercan las posibilidades de explotar y comercializar, en un periodo razonable de tiempo, un tratamiento para esta enfermedad del crecimiento.
En la actualidad no existe ninguno, “aunque se están comenzando ensayos clínicos con una molécula llamada Promabín”, subraya el investigador gallego.
El optimismo del grupo de investigación radica en que el experimento financiado por la Fundación MAGAR y la Fundación Areces presenta sustantivas novedades sobre otros realizados sobre esta enfermedad. La más significativa es que se ha trabajado directamente con ratones a los que se les ha insertado el gen humano que provoca la acondroplasia, “lo que sugiere que podría tener buenos resultados en humanos”.
La segunda, y no menos importante, es que se trata de un método de muy sencilla aplicación y que no requiere técnicas sofisticadas, tan sólo la administración de una inyección subcutánea.
Efectos a partir de la cuarta dosis
Los efectos de la sustancia PPADS han resultado sorprendentes en los ratones.
El tratamiento comenzó a los dieciséis días del nacimiento de los animales y partir de la administración de la cuarta dosis del medicamento -cada espécimen recibía dos inyecciones semanales- los ratones acondroplásicos han comenzado a experimentar cambios, es decir han comenzado a crecer más que los no tratados.
Al mes alcanzaron un tamaño de un centímetro más que los ratones enfermos a los que no se les suministró la molécula PPADS. No obstante, a pesar de este crecimiento experimentado por los animales, desde el laboratorio de Bioquímica de la E.U. Óptica de la Universidad Complutense de Madrid se advierte quedan numerosas cosas por hacer, como por ejemplo "valorar qué concentración es la mejor para conseguir el efecto más marcado o con qué frecuencia debemos aplicar la sustancia para obtener el máximo crecimiento”; es decir, encontrar la dosis adecuada para que los ratones enfermos alcancen la misma talla que los ratones sanos.
Los efectos de la sustancia PPADS han resultado sorprendentes en los ratones.
El tratamiento comenzó a los dieciséis días del nacimiento de los animales y partir de la administración de la cuarta dosis del medicamento -cada espécimen recibía dos inyecciones semanales- los ratones acondroplásicos han comenzado a experimentar cambios, es decir han comenzado a crecer más que los no tratados.
Al mes alcanzaron un tamaño de un centímetro más que los ratones enfermos a los que no se les suministró la molécula PPADS. No obstante, a pesar de este crecimiento experimentado por los animales, desde el laboratorio de Bioquímica de la E.U. Óptica de la Universidad Complutense de Madrid se advierte quedan numerosas cosas por hacer, como por ejemplo "valorar qué concentración es la mejor para conseguir el efecto más marcado o con qué frecuencia debemos aplicar la sustancia para obtener el máximo crecimiento”; es decir, encontrar la dosis adecuada para que los ratones enfermos alcancen la misma talla que los ratones sanos.
Gráfico del crecimiento de los roedores.
Acondroplasia, el trastorno de crecimiento más común
La acondroplasia es la enfermedad del crecimiento más común, prácticamente es la responsable del 97% de los casos de enanismo.
Está considerada como enfermedad rara y no existe un censo de cuántas personas están afectadas por ellas en el mundo. Tiene su origen en un problema genético y se caracteriza por acortamiento de los huesos largos, macrocefalia (cabeza más grande de lo normal), frente prominente, nariz plana, abdomen y nalgas prominentes y manos cortas.
La línea de investigación desarrollada desde hace varios años por el grupo dirigido por el Dr. Jesús Pintor se ha centrado en la búsqueda de una molécula capaz de frenar el proceso de formación de los huesos en las personas afectadas por la acondroplasia (que se interrumpe antes que en el resto y de ahí que frene el crecimiento). El PPADS podría ser la solución.
La acondroplasia es la enfermedad del crecimiento más común, prácticamente es la responsable del 97% de los casos de enanismo.
Está considerada como enfermedad rara y no existe un censo de cuántas personas están afectadas por ellas en el mundo. Tiene su origen en un problema genético y se caracteriza por acortamiento de los huesos largos, macrocefalia (cabeza más grande de lo normal), frente prominente, nariz plana, abdomen y nalgas prominentes y manos cortas.
La línea de investigación desarrollada desde hace varios años por el grupo dirigido por el Dr. Jesús Pintor se ha centrado en la búsqueda de una molécula capaz de frenar el proceso de formación de los huesos en las personas afectadas por la acondroplasia (que se interrumpe antes que en el resto y de ahí que frene el crecimiento). El PPADS podría ser la solución.