El equipo de investigadores del CNIC. Fuente: CNIC.
El grupo de Fisiopatología del nicho de células madre del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) ha descrito una nueva diana terapéutica para algunos tipos de leucemias.
El grupo, dirigido por Simón Méndez–Ferrer, ha descubierto que el microambiente que controla las células madre hematopoyéticas puede ser una diana terapéutica para las neoplasias mieloproliferativas, que son principalmente la leucemia mielomonocítica crónica (LMMC), la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) y la leucemia mielógena crónica (LMC) atípica.
El hallazgo, publicado hoy en la revista Nature, demuestra que estas neoplasias mieloproliferativas solo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmunitario, es decir, las llamadas células madre hematopoyéticas. Por lo tanto, proteger este microambiente o “nicho” supondría una nueva vía para tratar estas enfermedades, para las que hasta ahora no existe un tratamiento totalmente efectivo.
“En condiciones normales, el microambiente es capaz de controlar la proliferación, diferenciación y migración de la célula madre hematopoyética. Cuando esta células sufre una alteración genética (mutación) determinada, se produce un daño inflamatorio en el microambiente y se pierde el control sobre ella. Sin embargo, nuestro equipo ha demostrado además que este daño puede prevenirse o revertirse mediante tratamientos dirigidos sobre el nicho”, explica Méndez–Ferrer en la nota de prensa del CNIC.
El grupo, dirigido por Simón Méndez–Ferrer, ha descubierto que el microambiente que controla las células madre hematopoyéticas puede ser una diana terapéutica para las neoplasias mieloproliferativas, que son principalmente la leucemia mielomonocítica crónica (LMMC), la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) y la leucemia mielógena crónica (LMC) atípica.
El hallazgo, publicado hoy en la revista Nature, demuestra que estas neoplasias mieloproliferativas solo se manifiestan tras producirse un daño en el microambiente que sustenta y controla a las células troncales productoras de las células sanguíneas y del sistema inmunitario, es decir, las llamadas células madre hematopoyéticas. Por lo tanto, proteger este microambiente o “nicho” supondría una nueva vía para tratar estas enfermedades, para las que hasta ahora no existe un tratamiento totalmente efectivo.
“En condiciones normales, el microambiente es capaz de controlar la proliferación, diferenciación y migración de la célula madre hematopoyética. Cuando esta células sufre una alteración genética (mutación) determinada, se produce un daño inflamatorio en el microambiente y se pierde el control sobre ella. Sin embargo, nuestro equipo ha demostrado además que este daño puede prevenirse o revertirse mediante tratamientos dirigidos sobre el nicho”, explica Méndez–Ferrer en la nota de prensa del CNIC.
Potencial tratamiento
De hecho, los mismos investigadores que firman el hallazgo han demostrado la eficacia de un potencial tratamiento novedoso para estas enfermedades, que ha sido patentado desde el CNIC. Se trata de un nuevo uso de fármacos clínicamente aprobados para el tratamiento de otras enfermedades por lo que, según los autores, “no debería estar asociado con efectos secundarios adversos”.
La nueva vía terapéutica se ha probado ya en animales y se ha obtenido la financiación necesaria para realizar un ensayo clínico multicéntrico en fase II. “Es muy relevante el potencial traslacional y clínico de este estudio”, destaca Lorena Arranz, primera autora del trabajo, que añade que el tratamiento actual de las neoplasias mieloproliferativas es “fundamentalmente sintomático y dirigido a prevenir la trombosis y los episodios cardiovasculares fatales”.
La única curación real disponible es el trasplante de médula ósea, que está desaconsejado en mayores de 50 años. “Se hacía necesaria la identificación de nuevas dianas terapéuticas para el desarrollo de tratamientos efectivos”, concluyen los investigadores.
De hecho, los mismos investigadores que firman el hallazgo han demostrado la eficacia de un potencial tratamiento novedoso para estas enfermedades, que ha sido patentado desde el CNIC. Se trata de un nuevo uso de fármacos clínicamente aprobados para el tratamiento de otras enfermedades por lo que, según los autores, “no debería estar asociado con efectos secundarios adversos”.
La nueva vía terapéutica se ha probado ya en animales y se ha obtenido la financiación necesaria para realizar un ensayo clínico multicéntrico en fase II. “Es muy relevante el potencial traslacional y clínico de este estudio”, destaca Lorena Arranz, primera autora del trabajo, que añade que el tratamiento actual de las neoplasias mieloproliferativas es “fundamentalmente sintomático y dirigido a prevenir la trombosis y los episodios cardiovasculares fatales”.
La única curación real disponible es el trasplante de médula ósea, que está desaconsejado en mayores de 50 años. “Se hacía necesaria la identificación de nuevas dianas terapéuticas para el desarrollo de tratamientos efectivos”, concluyen los investigadores.
Referencia bibliográfica:
Lorena Arranz, Abel Sanchez-Aguilera, Daniel Martın-Pérez, Joan Isern, Xavier Langa, Alexandar Tzankov, Pontus Lundberg, Sandra Muntion, Yi-Shiuan Tzeng, Dar-Ming Lai, Jurg Schwaller, Radek C. Skoda y Simón Méndez-Ferrer. Neuropathy of haematopoietic stem cell niche is essential for myeloproliferative neoplasms. Nature (2014). DOI:10.1038/nature13383.
Lorena Arranz, Abel Sanchez-Aguilera, Daniel Martın-Pérez, Joan Isern, Xavier Langa, Alexandar Tzankov, Pontus Lundberg, Sandra Muntion, Yi-Shiuan Tzeng, Dar-Ming Lai, Jurg Schwaller, Radek C. Skoda y Simón Méndez-Ferrer. Neuropathy of haematopoietic stem cell niche is essential for myeloproliferative neoplasms. Nature (2014). DOI:10.1038/nature13383.